Vsadljiva srčna črpalka daje upanje otrokom, ki čakajo na presaditev srca

Majhna vsadljiva srčna črpalka, ki bi otrokom lahko pomagala čakati doma na presaditev srca namesto v bolnišnici, je v prvi fazi kliničnega preskušanja pokazala dobre rezultate.

Črpalka, nova vrsta ventrikularne podporne terapije ali VAT, se kirurško pritrdi na srce, da se pri ljudeh s srčnim popuščanjem okrepi njegova funkcija črpanja krvi, s čimer se kupi čas za iskanje darovalca srca. Nova črpalka bi lahko zapolnila pomembno vrzel v oskrbi pediatričnih bolnikov s presaditvijo srca.

V študiji, ki je ocenjevala zmogljivosti sedmih otrok, ki so prejeli novo črpalko za podporo oslabljenih src, jih je šest sčasoma prejelo presaditev srca, srce enega otroka pa si je opomoglo, zaradi česar presaditev ni bila potrebna. Rezultati so bili objavljeni v reviji The Journal of Heart and Lung Transplantation. Študijo je vodila Medicinska fakulteta Stanford, v njej pa je sodelovalo več zdravstvenih centrov v Združenih državah Amerike.

Če bodo začetni rezultati potrjeni v obsežnejši študiji naprave, bi lahko čakanje na presaditev srca postalo lažje za majhne otroke in njihove družine. Nova črpalka, imenovana Jarvik 2015 Ventricular Assist Device, je nekoliko večja od baterije AA in jo je mogoče vsaditi otrokom, ki tehtajo že od 18 funtov. Z vsajeno črpalko lahko otroci med čakanjem na presaditev srca opravljajo številne običajne dejavnosti.

Nasprotno pa edina razpoložljiva naprava za ventrikularno podporo za podporo majhnim otrokom s srčnim popuščanjem, črpalka z imenom Berlinsko srce, ni vsajena; je približno velikosti velikega kovčka. Tehta med 27 in 90 kilogrami, odvisno od modela, in je na otroka pritrjena z dvema kanilama, skoraj tako velikima kot vrtne cevi.

Berlinsko srce ima tudi precej visoko tveganje za možgansko kap in v večini primerov zahteva hospitalizacijo, kar pomeni, da otroci pogosto preživijo mesece v bolnišnici in čakajo na darovalčevo srce. Posledično je breme za otroke, ki čakajo na presaditev srca, veliko večje kot za odrasle s srčnimi črpalkami, ki so običajno odpuščeni iz bolnišnice s podobnimi diagnozami.

»Čeprav smo izjemno hvaležni za Berlinsko srce, napravo, ki rešuje življenja, se naprave za ventrikularno pomoč za odrasle izboljšujejo vsako desetletje, v pediatriji pa uporabljamo tehnologijo iz šestdesetih let prejšnjega stoletja,« je dejal dr. Christopher Almond, glavni avtor študije, pediatrični kardiolog in profesor pediatrije na Medicinski fakulteti Stanford.

Almond ugotavlja, da so implantabilne ventrikularne podporne naprave odraslim na voljo že več kot 40 let. Te naprave se ne le prilegajo pacientovim prsim, ampak so tudi varnejše in enostavnejše za uporabo kot zunanje naprave, kot je Berlinsko srce. Pacienti lahko živijo doma, hodijo v službo ali šolo ter se sprehajajo in kolesarijo.

Almond ugotavlja, da je zaostanek v pediatrični tehnologiji problem tudi za druge naprave, namenjene pomoči otrokom s srčnimi boleznimi, in za pediatrijo na splošno. »Med medicinskimi tehnologijami, ki so na voljo otrokom in odraslim, obstaja velika razlika, kar je pomembno javnozdravstveno vprašanje, ki ga trgi poskušajo rešiti, saj so stanja, kot je srčno popuščanje, pri otrocih redka,« pravi.

Vodilni avtor študije je dr. William Male, predsednik kardiologije pri otroškem zdravstvenem varstvu Atlante.

Presaditev srca potrebuje veliko manj otrok kot odraslih, kar zdravstvena podjetja le malo spodbuja k razvoju miniaturizirane črpalke za otroke. Vendar pa pomanjkanje majhne naprave za pomoč ventrikularnemu sistemu za otroke obremenjuje zdravstveni sistem, saj otroci, dodeljeni bolnišnici Berlin Heart, kopičijo visoke zdravstvene račune in lahko več mesecev zasedajo bolnišnične postelje v specializiranih oddelkih za kardiovaskularno oskrbo, kar lahko zmanjša razpoložljivost teh postelj za druge paciente.

Obetavni začetni rezultati

V preskušanju naprave Jarvik Ventricular Assistance Device iz leta 2015 je bilo vključenih sedem otrok s sistoličnim srčnim popuščanjem. Stanje prizadene največjo črpalno komoro srca, levi prekat, ki črpa kri iz srca v preostali del telesa. Pri šestih otrocih je sistolično srčno popuščanje povzročilo stanje, imenovano dilatativna kardiomiopatija, pri katerem se srčna mišica poveča in oslabi ter ne črpa krvi pravilno. Srce enega otroka je bilo oslabljeno zaradi popolnega srčnega bloka (električne odpovedi srca) zaradi lupusa, avtoimunske bolezni. Vsi otroci v preskušanju so bili na čakalnem seznamu za presaditev srca.

Vsakemu otroku je bila v levi prekat, največjo črpalno komoro srca, kirurško vstavljena naprava Jarvik 2015. Hkrati je vsak prejel zdravilo za preprečevanje nastanka krvnih strdkov in zmanjšanje tveganja za možgansko kap. Otroci so bili ob vstavitvi črpalk stari med 8 meseci in 7 let ter so tehtali med 8 in 44 funtov. Črpalka se lahko uporablja za otroke do 66 funtov.

Če bodo novo črpalko odobrili medicinski regulatorji, zdravniki ocenjujejo, da bi lahko bilo za njeno uporabo vsako leto po vsem svetu približno 200 do 400 otrok.

V preskušanju so ocenili, ali lahko črpalka podpira paciente vsaj 30 dni, ne da bi prenehala delovati ali povzročila hudo možgansko kap. Raziskovalci so zbrali tudi predhodne podatke o varnosti in učinkovitosti, ki bi jim pomagali pri oblikovanju večjega, ključnega preskušanja za morebitno odobritev s strani Uprave za hrano in zdravila (FDA).

Čeprav je bila črpalka prvotno zasnovana tako, da so otroci lahko čakali doma na presaditev srca, so udeleženci med kliničnim preskušanjem ostali v bolnišnici na opazovanju, dokler niso prejeli presaditve srca ali okrevali. Raziskovalci so spremljali krvni tlak udeležencev, ki je kazalnik tveganja za nastanek krvnih strdkov in možgansko kap; merili so raven hemoglobina, da bi ugotovili, ali črpalke uničujejo rdeče krvne celice; in spremljali bolnike glede drugih zapletov.

Povprečni čas uporabe črpalke za otroke je bil 149 dni. Šest otrok je imelo presaditev srca, en otrok pa je okreval.

Več otrok je imelo zaplete z novo črpalko. Otrok, čigar srce si je opomoglo, je doživel ishemično možgansko kap (zaradi krvnega strdka), ko je srce postalo dovolj močno, da je lahko tekmovalo s črpalko. Črpalko so odstranili, otrok pa je še naprej okreval in je bil leto kasneje živ. Drugemu bolniku je odpovedala desna stran srca in so ga med čakanjem na presaditev preklopili na črpalko Berlin Heart.

Pri večini bolnikov so bili zapleti obvladljivi in na splošno v skladu s pričakovanji zdravnikov, ko je otrok priključen na črpalko Berlin Heart.

Vprašalniki o kakovosti življenja so pokazali, da večina otrok zaradi naprave ni bila motena, niso čutili bolečin in so lahko sodelovali v večini igralnih dejavnosti. Ena družina je poročala, da je bil njihov malček s črpalko sposoben ohranjati veliko večjo gibljivost kot njegov starejši brat, ki ga je prej podpirala črpalka Berlin Heart.

Načrtovano večje preskušanje Nacionalni inštituti za zdravje so dodelili sredstva za razširjeno preskušanje, ki bo raziskovalcem omogočilo nadaljnje preizkušanje uporabnosti nove črpalke in zbiranje podatkov, ki jih bodo predložili v odobritev FDA. Naslednja faza študije se začne zdaj; raziskovalci načrtujejo, da bodo prvega pacienta vključili do konca leta 2024. Raziskovalna skupina načrtuje vključitev 22 udeležencev v 14 zdravstvenih centrih v Združenih državah in dveh lokacijah v Evropi.

»Navdušeni smo, da lahko začnemo naslednjo fazo študije,« je dejal Almond. »Premagali smo številne izzive, da smo delo pripeljali do te točke, in vznemirljivo je, da morda obstajajo boljše možnosti za otroke s srčnim popuščanjem v končni fazi, ki potrebujejo črpalko, ki deluje kot most do presaditve.«